Nuevos medicamentos que podrían ser aprobados por la FDA de EE. UU. en diciembre
Ingrediente activo: Lerodalcibep
Indicaciones: hiperlipidemia primaria, enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ASCVD)
Nombre de Empresa: Terapéutica LIB
Lerodalcibep es un inhibidor dirigido a PCSK9 con estabilidad a largo plazo-a temperatura ambiente. Su desarrollo tiene como objetivo proporcionar a los pacientes un plan de tratamiento de inyección subcutánea, mensual y más conveniente. En términos de tipo molecular, Lerodalcibep es una proteína de unión pequeña (SBP), y su dominio de unión dirigido a PCSK9 es un péptido diseñado que puede unirse a la proteína PCSK9 humana con alta afinidad a nivel sub nanomolar. Además, al fusionarse con la albúmina sérica humana (HSA), lerodalcibep prolonga significativamente su vida media plasmática-, alcanzando los 12-15 días.
Ingrediente activo: Etripamilo
Indicación: Taquicardia supraventricular paroxística (PSVT)
Nombre de la empresa: Milestone Pharmaceuticals
El etripamilo es un bloqueador de los canales de calcio (BCC) de tipo L-no dihidropiridina de acción rápida desarrollado por Milestone Pharmaceuticals para el tratamiento de PSVT y otras arritmias. Como aerosol nasal, el aerosol nasal de etripamilo puede ser administrado por los propios pacientes en cualquier momento y en cualquier lugar, lo que se espera que transfiera los métodos de tratamiento actualmente disponibles en emergencias al hogar y proporcione métodos de tratamiento más rápidos para los pacientes. En mayo de 2021, Jixing Pharmaceutical alcanzó un acuerdo de licencia y cooperación exclusivo con Milestone, obteniendo derechos exclusivos para desarrollar y comercializar etrapamilo en la Gran China.
Ingrediente activo: Reproxalap
Indicación: Enfermedad del ojo seco (EOS)
Nombre de la empresa: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap es un potencial inhibidor de aldehído activo de molécula pequeña "primero en su clase" en desarrollo. El contenido de aldehídos activos puede aumentar durante la inflamación ocular o sistémica, provocando inflamación ocular, disminución de la secreción lagrimal, enrojecimiento de los ojos y cambios en la composición lipídica de las lágrimas. Muchos pacientes con síndrome del ojo seco tienen niveles elevados de aldehídos activos.
Ingrediente activo: Depemokimab
Indicaciones: Asma eosinofílica, sinusitis crónica con pólipos nasales.
Nombre de Empresa: GSK
Depemokimab es un producto biológico de acción ultralarga en desarrollo dirigido a la interleucina-5 (IL-5). Depemokimab puede unirse a la IL-5 con alta afinidad y se administra cada seis meses para tratar a pacientes con asma grave. IL-5 es una citoquina clave en la inflamación tipo 2. Más del 80% de los pacientes con asma grave son causados por una inflamación tipo 2, con niveles elevados de eosinófilos y un deterioro impredecible de la afección.
Ingrediente activo: Narsoplimab
Indicación: Enfermedad microvascular trombótica asociada con el trasplante de células madre hematopoyéticas (TA-TMA)
Nombre de Empresa: Omros
Narsoplimab (también conocido como OMS721) es un anticuerpo monoclonal completamente humano dirigido a MASP-2, que actúa como enzima efectora en la vía de las lectinas del complemento y es un innovador objetivo proteico pro-inflamatorio. Vale la pena señalar que se ha demostrado que la inhibición de MASP-2 preserva la función completa de la vía de activación del complemento clásica dependiente de anticuerpos, que es un componente clave de la respuesta inmune adquirida. La FDA ha concedido la designación de terapia innovadora y el estatus de medicamento huérfano a TA-TMA. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también ha aprobado su calificación de medicamento huérfano para el tratamiento de trasplante de células madre hematopoyéticas.
Ingrediente activo: Aficamten
Indicación: Miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCH)
Nombre de Empresa: Citocinética
Aficamten es un inhibidor selectivo de miosina cardíaca de molécula pequeña, potencialmente "mejor en su clase", en desarrollo. Aficamten tiene como objetivo reducir el número de puentes activos entrecruzados de actina miosina-en cada ciclo cardíaco, inhibiendo así las contracciones miocárdicas excesivas asociadas con la MCH. En modelos preclínicos, aficamten reduce la contractilidad del miocardio al unirse directamente a un sitio de unión conformacional selectivo único en la miosina cardíaca, evitando así que la miosina entre en un estado de producción de fuerza. Aficamten ha obtenido el reconocimiento de terapia innovadora por parte de la FDA de EE. UU. y la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) para el tratamiento de la MCH obstructiva sintomática.
Ingrediente activo: Relacrilante
Indicación: Hipercortisolismo endógeno (síndrome de Cushing)
Nombre de Empresa: Terapéutica Corcept
Relacorilant es un antagonista selectivo del receptor de glucocorticoides (GR) oral, potencialmente "primero en su clase", que regula la actividad del cortisol uniéndose a GR en lugar de a otros receptores hormonales del cuerpo. Esta terapia ha recibido el estatus de medicamento huérfano tanto por la FDA como por la Comisión Europea para el tratamiento del hipercortisolismo, y la Comisión Europea le ha otorgado el estatus de medicamento huérfano para el tratamiento del cáncer de ovario.
Ingrediente activo: Zoliflodacina
Indicación: Gonorrea simple
Nombre de la empresa: Innoviva Specialty Therapeutics
La zoliflodacina es un potencial antibiótico oral de espiropirimidintiona "primero en su clase" con un mecanismo de acción único. Puede inhibir una enzima bacteriana clave llamada topoisomerasa tipo II, que es crucial para la función y reproducción bacteriana. Estudios in vitro anteriores han demostrado que es activo contra cepas de Neisseria gonorrhoeae resistentes a múltiples fármacos, incluidas cepas resistentes a ceftriaxona y azitromicina, y no desarrolla resistencia cruzada con otros antibióticos.
