Ingredientes activos: Tabelecleucel (tab-cel)
Indicación: Enfermedad linfoproliferativa postrasplante (PTLD) con positividad para el virus de Epstein Barr (EBV)
razón social: Atara Biotherapeutics
Tab cel es una inmunoterapia alogénica de células T específica para el VEB de "tipo puntual" destinada a atacar y eliminar las células infectadas por el VEB. La FDA de EE. UU. ha concedido a Tab cel la designación de terapia innovadora para el tratamiento del PTLD positivo para EBV resistente a rituximab. En noviembre de 2023, los Laboratorios Pierre Fabre y Atara Biotherapeutics llegaron a un acuerdo de cooperación y los Laboratorios Pierre Fabre adquirieron los derechos globales de desarrollo y comercialización de tab cel.
Ingredientes activos: elamipretida
Indicación: Síndrome de Barth
razón social: Stealth Biotherapeutics
La elamipretida es un compuesto peptídico que puede penetrar fácilmente la membrana celular, apuntar a la membrana mitocondrial interna y unirse de manera reversible a la cardiolipina. Se ha observado en estudios preclínicos o clínicos que esta terapia puede aumentar la respiración mitocondrial, mejorar la función de la cadena de suministro de electrones y la generación de ATP y reducir la formación de especies reactivas de oxígeno (ROS) patógenas. Se ha demostrado que esta unión de elamipretida a cardiolipina normaliza la estructura de la membrana interna mitocondrial, mejorando así la función mitocondrial.
Ingredientes activos: Suzetrigina
Indicación: Dolor agudo
razón social: Vertex Pharmaceuticals
La suzetrigina es un inhibidor selectivo oral de NaV1.8 que muestra una alta selectividad hacia NaV1.8 en comparación con otros canales iónicos de NaV. NaV1.8 es un canal de sodio dependiente de voltaje que desempeña un papel fundamental en la transducción de señales de dolor en el sistema nervioso periférico. Es un objetivo de tratamiento del dolor que ha sido validado genéticamente. La estrategia de Vertex es desarrollar nuevos tipos de fármacos mediante la inhibición selectiva del NaV1.8. En comparación con los medicamentos opioides, pueden proporcionar mejores efectos analgésicos y al mismo tiempo evitar efectos secundarios como la adicción.
